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Novedades Científicas

PROTECTIA | 6 febrero, 2018

El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas ofrece mayores beneficios a largo plazo que el tratamiento con inmunosupresores en la esclerodermia grave.

 

La esclerodermia o ‘esclerosis sistémica’ en una enfermedad autoinmune fundamentalmente caracterizada por un endurecimiento de la piel y de los tejidos conjuntivos y que, dado que puede afectar a numerosos órganos internos, resulta potencialmente fatal. Una enfermedad que afecta sobre todo a las mujeres (constituyen en torno al 75% de todos los casos y que carece de cura). De hecho, las opciones para tratar los síntomas, caso sobre todo de los fármacos antirreumáticos e inmunosupresores, tienen una eficacia limitada que, además, se acaba disipando con el tiempo. De ahí la importancia de un estudio dirigido por investigadores de la Universidad de Duke en Durham (EE.UU.), en el que se muestra cómo el trasplante de células madre hematopoyéticas del propio afectado mejora, y mucho, tanto la calidad de vida como la supervivencia de los pacientes con esclerodermia grave.
Como explica Anthony S. Fauci, director del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas de Estados Unidos (NIAID), institución responsable de la financiación de esta investigación publicada en la revista «The New England Journal of Medicine», “necesitamos terapias efectivas para la esclerodermia y otras enfermedades autoinmunes graves, que no son sólo debilitantes para el paciente sino también muy difíciles de tratar. Los resultados de este trabajo refuerzan la evidencia creciente de que los trasplantes de células madre podrían ser considerados una opción terapéutica potencial para los pacientes con esclerodermia con mal pronóstico”.

Autólogo y mieloablativo
El estudio, bautizado como ‘SCOT’ –siglas en lengua inglesa de ‘Esclerodermia: Ciclofosfamida o Trasplante’–, fue llevado a cabo con 75 pacientes con esclerodermia ‘difusa’ –subtipo sistémico de la enfermedad que puede resultar fatal, muy especialmente por el daño en los pulmones– con afectación renal y pulmonar que, según un criterio aleatorio, fueron tratados durante un año con una inyección mensual del inmunosupresor ‘cioclofosfamida’ –39 pacientes– o recibieron un ‘trasplante autólogo mieloablativo de células madre hematopoyéticas’ –HSCT; 36 participantes.
Pero, ¿qué es este ‘trasplante autólogo mieloablativo de células madre hematopoyéticas’? Pues la infusión –o lo que es lo mismo, el trasplante– de células madre sanguíneas obtenidas del propio paciente –o ‘autólogo’– tras haber recibido un tratamiento con quimioterapia y radioterapia para destruir la médula ósea –o ‘mieloablación’– con el objetivo de que las nuevas células madre reconstruyan la médula ósea y el sistema inmune.
Comparado frente a la ciclofosfamida, el trasplante ofrece mayores y significativos beneficios a largo plazo
Los resultados, alcanzados tras un seguimiento de cuatro años y medio, mostraron una notable superioridad del HSCT sobre el tratamiento supresor. Como destacan los autores, “comparado frente a la ciclofosfamida, el trasplante ofreció mayores y significativos beneficios a largo plazo”.
Concluido el seguimiento, los pacientes que recibieron el trasplante tuvieron una probabilidad mucho menor de fallecer a consecuencia de la evolución de la enfermedad. De hecho, la cifra de fallecidos por esta causa fue de solo dos en el grupo de trasplante, por 11 entre los participantes tratados con ciclofosfamida. Además, el porcentaje de pacientes que tuvo que recurrir a los antirreumáticos para tratar la progresión de su esclerodermia se estableció en un 44% en el grupo con el fármaco inmunosupresor, frente a solo un 9% en los trasplantados.

¿Nuevo estándar de tratamiento?
En definitiva, y si bien el estudio SCOT sigue en marcha para comparar los efectos, positivos y negativos, de ambos tratamientos a más largo plazo, parece que el HSCT se presenta como una alternativa ciertamente atractiva para el abordaje de la esclerodermia.
Como concluye Keith M. Sullivan, director de la investigación, “nuestros resultados indican que someterse a un trasplante de células madre para la esclerodermia grave supone más riesgos a corto plazo pero ofrece mayores beneficios a largo plazo que el tratamiento con ciclofosfamida. Así, y si bien las decisiones terapéuticas deben realizarse siempre de forma individual, esperamos que nuestro trabajo ayude a definir un nuevo estándar de tratamiento para el abordaje de esta enfermedad autoinmune grave y potencialmente fatal”.

Fuente: http://bit.ly/2BfaPZx
PROTECTIA | 23 enero, 2018

Ensayo clínico aleatorizado muestra una mejor función motora en niños infundidos con células propias.

Según un ensayo clínico aleatorizado publicado por Stem Cells Translational Medicine, una infusión de células de la sangre del cordón umbilical de un niño parece mejorar la conectividad cerebral y la función motora en niños con parálisis cerebral espástica.

El ensayo de fase dos controlado con placebo incluyó a 63 niños con variados tipos y severidades de parálisis cerebral espástica, una afección usualmente causada por daño cerebral antes o en el momento del nacimiento. Los niños que recibieron una dosis intravenosa de al menos 25 millones de células madre por kilogramo de su peso corporal experimentaron mejoras en la función motora un año después.

Las mejorías fueron mayores a las observadas típicamente en niños de edad y condición similares, y excedieron los logros obtenidos por los niños que recibieron una dosis más baja de células o un placebo.
Nos alientan los resultados de este estudio, que muestra que las infusiones de células del cordón umbilical adecuadamente dosificadas pueden ayudar a disminuir los síntomas en niños con parálisis cerebral“, dijo la autora principal, Joanne Kurtzberg, directora del

Programa de Trasplante de Sangre y Médula Pediátrica de Duke y el Programa de Terapia Clínica y Translacional de Robertson.
Todavía tenemos mucho que aprender sobre esta terapia para que pueda ser optimizada y accesible para más niños con parálisis cerebral“, dijo Kurtzberg, quien también es director del Banco de Sangre de Cordón de Carolinas en Duke.

“Investigaciones anteriores indicaron que es seguro que los niños con parálisis cerebral reciban una infusión de su propia sangre del cordón”, dijo Kurtzberg.”Ahora que hemos identificado un umbral de dosificación, estamos planificando estudios adicionales que prueben los beneficios de las dosis múltiples de células, así como el uso de células de donantes para pacientes cuya sangre del cordón umbilical no se almacenó“.

Kurtzberg ha sido pionera en probar el potencial terapéutico de la sangre del cordón umbilical, que se ha descubierto que es una fuente rica en células madre sanguíneas para tratar cánceres, trastornos neurológicos y enfermedades genéticas.La sangre del cordón umbilical también contiene otras células terapéuticas que los investigadores creen que podrían influir en la formación de nuevas conexiones neuronales en niños con parálisis cerebral.

En la prueba de parálisis cerebral, Kurtzberg y sus colegas probaron dosis de 10 millones de células por kilogramo de peso corporal hasta 50 millones de células por kilogramo, según la cantidad y la calidad de la sangre del cordón que cada niño tenía almacenada.Entre las herramientas utilizadas para evaluar el progreso de los niños se encuentran MRI para medir la conectividad cerebral y la Medida de la función motora bruta (GMFM-66), un análisis estandarizado de la capacidad del niño para gatear, rodar, arrodillarse y completar otros movimientos según la edad y el desarrollo.

Se espera que los niños con parálisis cerebral aumenten la función motora a medida que crecen, se desarrollan y reciben terapias tradicionales, incluida la terapia física y ocupacional, dijo Jessica Sun, MD, hematóloga-oncóloga pediátrica de Duke y autora principal del artículo. El GMFM-66 intenta dar cuenta de este crecimiento esperado según la edad y la gravedad de la parálisis cerebral, y la mayoría de los participantes mejoraron cuando se volvieron a analizar en el GMFM-66 un año después de recibir una infusión, incluso aquellos que recibieron un placebo.

Sin embargo, las mejoras para los niños que recibieron dosis de al menos 25 millones de células por kilogramo de peso corporal progresaron más allá de los aumentos esperados cuando se analizaron un año después de la infusión.

Para cada niño, las mejoras son diferentes y podrían ser sutiles, pero a veces incluso una diferencia aparentemente pequeña es significativa“, dijo Sun.”Por ejemplo, la capacidad de un niño para voltear la mano de cara hacia abajo o hacia arriba puede cambiar su capacidad para sostener o agarrar algo, lo que puede marcar una gran diferencia en su vida cotidiana“.

Esperamos que la sangre del cordón umbilical y la terapia celular puedan desempeñar un papel en el tratamiento de niños con parálisis cerebral y lesión cerebral, y se los alienta a continuar con esta prometedora investigación“, dijo Sun.

Fuente: https://duke.app.box.com
PROTECTIA | 26 diciembre, 2017

Investigadores de la Universidad de los Andes, junto a profesionales de su spin-off Cells for Cells (C4C), desarrollaron una terapia para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca.

A través del uso de células madre del cordón umbilical, científicos chilenos han logrado diseñar una terapia que ayuda al tratamiento y mejora la calidad de vida de pacientes con cardiopatías e insuficiencia cardíaca.

El procedimiento consiste en inyectar por vía endovenosa células madre extraídas de la sangre del cordón umbilical. Lo habitual en experiencias similares es utilizar células obtenidas de la médula ósea.

“Pensamos utilizar células que tuvieran una potencialidad biológica mayor a las que se usaban hasta ahora; entonces llegamos a las células del cordón umbilical: es posible conseguirlas de forma fácil, ya que son donadas por las madres tras el parto”, explica el doctor Jorge Bartolucci, cardiólogo de la Clínica Santa María y uno de los autores de la investigación, en la que también participan la Clínica Dávila, la U. de los Andes y la empresa Cells for Cells.

El cordón umbilical es una rica fuente de células madre, las cuales una vez recolectadas se multiplican a nivel de laboratorio y se congelan para su uso. “Con un solo cordón podemos hacer muchos tratamientos”, precisa Bartolucci.

En la investigación local, que se inició hace cuatro años y en la que participan 30 pacientes con insuficiencia cardíaca, estas células se han inyectado en la mitad de los participantes, mientras un segundo grupo recibía un placebo. En ambos casos, tanto las células madre como el placebo se administraban junto a una terapia farmacológica.

Este procedimiento tarda alrededor de una hora, tras lo cual el paciente queda en observación por cuatro a seis horas, para ser dado de alta y continuar con evaluaciones frecuentes.

“La idea del estudio era probar sobre todo dos aspectos: seguridad y eficacia”, enfatiza Bartolucci. Y ambas cosas se han conseguido. Pese a tratarse de una terapia alogénica, es decir, con células de donante y no del mismo paciente, ha mostrado una baja respuesta inmune y no hubo rechazo.

Entre los pacientes que recibieron las células madre, se observó una mejora en su función ventricular (la capacidad de bombear sangre). “La terapia hace efecto en forma gradual; entre el tercer y sexto mes de tratamiento comienza a producirse una mejoría”. El grupo control no mostró cambios.

“No hemos demostrado, ni nadie lo ha hecho hasta ahora, que esto genera más músculo cardíaco o más vasos sanguíneos, como sí se ha visto en ratas. Pero sí sabemos que los componentes antiinflamatorios que secretan las células tienen un efecto en el músculo enfermo, que hace que mejore su función”, precisa Bartolucci.

Los buenos resultados logrados hasta ahora fueron publicados en la revista científica Circulation Research -perteneciente a la Asociación Estadounidense del Corazón-, una de las más importantes en el área de la cardiología.

Los pasos siguientes son realizar un estudio en un mayor número de pacientes. Eso permitirá definir, entre otras cosas, con qué frecuencia se debe repetir la terapia y cuántas células son suficientes para producir un beneficio claro. “No sabemos cuánto dura el efecto de cada intervención, pero según cada paciente y su nivel de daño y respuesta, debería repetirse con una frecuencia de doce meses”.

Fuente: El Mercurio
PROTECTIA | 29 noviembre, 2017

Crystal Day tenía 26 años cuando le diagnosticaron leucemia mieloide aguda. El primer tratamiento de quimioterapia puso al cáncer en remisión. 3 años y medio después del diagnóstico, el cáncer regresa. Su oncólogo de Seattle Cancer Care Alliance le dijo que su única cura era un trasplante de Células Progenitoras Hematopoyéticas (CPH).

Para aquellos como Day, pacientes con leucemia y otros cánceres de la sangre, los trasplantes de células madre sanguíneas a menudo ofrecen la mejor esperanza de una cura. Pero incluso con este procedimiento de salvar vidas, algunos pacientes pueden recaer, especialmente si los médicos no pueden poner el cáncer en remisión completa antes del trasplante.

Al carecer de un donante compatible en su familia o en el registro nacional de médula ósea, Day recibió un trasplante hace dos años utilizando células de sangre de cordón umbilical, y funcionó: desde entonces no ha tenido cáncer.

Ahora, un nuevo estudio de investigadores del Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM) describe los resultados de Day y otros como ella: pacientes que recibieron trasplantes de células madre de sangre de cordón umbilical o donantes adultos no relacionados en Fred Hutch. Los investigadores revisaron los resultados de 582 pacientes que habían recibido trasplantes de células madre en el Hutch desde 2006, cuando se lanzó el programa de sangre del cordón umbilical del instituto, hasta 2014. Incluyendo el día, 140 de esos pacientes recibieron trasplantes de sangre del cordón umbilical.

El estudio encontró que tales trasplantes pueden tener ventajas más allá de ofrecer una fuente alternativa de células madre para pacientes sin un donante compatible tradicional (parecen funcionar mejor contra la leucemia y el trastorno mielodisplásico relacionado, en pacientes con alto riesgo de recaída después del trasplante de sangre de cordón umbilical).

Estos pacientes, que representan alrededor de un tercio de los que se someten a un trasplante de células madre, tienen lo que se conoce como “enfermedad residual mínima”: (la quimioterapia requerida antes del trasplante no es completamente exitosa para poner su cáncer en remisión, y pequeñas cantidades de la enfermedad permanece). Sólo cerca de un tercio de los pacientes con cáncer detectable en la sangre en el momento del trasplante seguirá vivo tres años más tarde, según un estudio de Hutch de 2013, en comparación con casi las tres cuartas partes de los que no tenían dicha enfermedad residual.

“Pacientes que van a trasplante con enfermedad residual mínima (ERM) tienen resultados desfavorecedores”, señala el Dr. Filippo Milano, investigador de trasplantes del Fred Hutch, autor principal del artículo del NEJM. “Pero este estudio muestra que los pacientes que reciben un trasplante de sangre de cordón umbilical obtienen mejores resultados y menor tasa de recaída que aquellos que reciben trasplante de células madre de parte de un adulto no relacionado”, afirma Milano.

De hecho, los investigadores encontraron que los pacientes en el estudio, con enfermedad residual mínima (cerca de un tercio de los 582) que fueron trasplantados con células de sangre de cordón umbilical eran menos propensos recaída o a fallecer, que aquellos pacientes sin células cancerígenas detectables que también habían recibido trasplante de sangre de cordón umbilical. Aquellos que recibieron un trasplante tradicional de parte de un donante no relacionado fueron, en promedio, más de tres veces propensos a recaída si poseían enfermedad residual mínima que aquellos sin células cancerígenas detectables en sangre, y existía más del doble de probabilidades de deceso.

Para los otros dos tercios de pacientes, aquellos sin enfermedad residual mínima trasplantados con sangre de cordón umbilical y bajo trasplante tradicional percibieron resultados muy similares.

El estudio retrospectivo de los investigadores fue originariamente planeado como una especie de revisión interna, apuntó Milano. Los resultados de los pacientes (especialmente la mejora de supervivencia que el trasplante de sangre de cordón umbilical puede ofrecer para aquellos con alto riesgo de recaída) fueron tan alentadores que decidieron redactar su hallazgo para compartir con sus colegas fuera del Hutch.

“La idea al principio fue solo ver dónde nos encontramos con el Programa de Sangre de Cordón Umbilical”, dijo. “Cuando vimos que los resultados eran muy buenos, muy buenos.”

Un trasplante donde cualquiera es donante

El trasplante de sangre de cordón umbilical ofrece una conocida ventaja por sobre trasplante con donante adulto para el general de la población, comenta el Dr. Colleen Delaney, quien comenzó el Programa de Cordón Umbilical del Centro Fred Hutch en el 2006 y autor del estudio: “Todos tienen un donante de sangre de cordón umbilical.”

Debido a que las células madre en el cordón umbilical están menos desarrolladas que en el adulto, no tienen que “emparejarse” de manera tan estricta con el antígeno leucocitario humano del paciente, o HLA. Los genes del HLA son parte del background genético de cada persona que determina la probabilidad de rechazo de las células madre del donante. Los doctores normalmente buscan una coincidencia 10-de-10 de los genes de HLA entre pacientes y sus donantes pero, si esa perfecta coincidencia no existe entre donante relacionados o no relacionados, suelen apuntar a un match de 8 o 9-de-10. Trasplantes de tales donantes “incompatibles” pueden ser mejor que la posibilidad de no realizar ningún tipo de trasplante, pero mientras estudios, como el de Milano y Delaney, muestran que trasplantes de sangre de cordón umbilical pueden ser la mejor opción para algunos pacientes.

“Esto trae a la mesa el punto de que la sangre de cordón umbilical no debe ser llamada donante alternativo. Los resultados de esta fuente son los mismos que los del donante convencional.” Dijo Delaney. “Este artículo muestra que si tienes una enfermedad de alto riesgo y existe un alto riesgo de recaída post-trasplante, el trasplante de sangre de cordón umbilical puede ser la mejor opción”.

Para Day, ninguna de las fuentes tradicionales era opción para su trasplante. No había HLA compatibles o de cercana compatibilidad en su familia o en el banco nacional de trasplante, Be The Match. Day es de etnia mixta; donantes minoritarios y aquellos de etnia mixta son pobremente representados en el pool de donantes.

Day había oído de los trasplantes de sangre de cordón umbilical pero no sabía mucho de ellos hasta que se volvió claro que era su mejor opción. Cuando encontraron un donante compatible para ella en la base de datos de sangre de cordón umbilical, “fue un alivio” comentó Day.

Dónde se es tratado importa

Como con muchos tipos de cáncer, dónde son tratados los pacientes con leucemia es de importancia para su superviviencia.Pacientes que reciben trasplantes a través del Porgrama de Cordón Umbilical del Hutch tienen cerca de un 70% de supervivencia en general, más alta que la supervivencia reportada en otros centros.“Es muy remarcable”, dice Milano.

Delaney comentó que ella a menudo oye de casos donde se les dice a los pacientes que no tienen un donante compatible dentro de los donantes tradicionales y ninguna otra opción. Espera que más pacientes y doctores consideren los trasplantes de sangre de cordón umbilical.

Fuente: fredhutch.org
PROTECTIA | 23 noviembre, 2017

TERAPIA DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL PARA AUTISMO Y PARÁLISIS CEREBRAL

El Centro médico de la Universidad de Duke ha recibido permiso de la FDA (Food and Drug Administration) para ofrecer la terapia de sangre del cordón umbilical para afecciones como el trastorno del espectro autista y la parálisis cerebral en virtud de un ensayo clínico de acceso ampliado. Este protocolo establece un ensayo clínico general (NCT03327467) registrado el 31 de octubre de 2017 que permite a los niños que tienen estos trastornos neurológicos recibir terapia con su propia sangre del cordón umbilical o de un hermano, independientemente de si califican para un ensayo clínico específico.
El registro de este ensayo clínico es un momento decisivo, ya que abre la puerta a que muchos niños que padecen un trastorno neurológico adquirido viajen a la Universidad de Duke para la terapia del cordón umbilical, siempre que tengan una unidad de cordón umbilical que coincida adecuadamente en un banco familiar. La terapia entre hermanos solo requiere una coincidencia parcial, no una combinación perfecta. Este protocolo es una ganancia triple para los pacientes, los bancos de sangre de cordón umbilicales y el Centro médico de la Universidad de Duke.
Para ser considerado para el programa de acceso acelerado de la FDA, la nueva terapia debe tratar una ‘afección grave’ que tenga un impacto sustancial en el funcionamiento diario. Además, debe haber una ‘necesidad médica no cubierta’ porque la afección no se trata adecuadamente mediante alternativas terapéuticas.
La designación de Terapia Avanzada se basa en los resultados de los ensayos clínicos de fase 2. La Universidad de Duke ha realizado múltiples ensayos clínicos que investigan el uso de sangre de cordón umbilical tanto autóloga como alogénica en el tratamiento de la parálisis cerebral y el trastorno del espectro autista.
En los Estados Unidos, los centros para el Control y Prevención de Enfermedades informan que la prevalencia de parálisis cerebral es 1 en 323 niños y la prevalencia del trastorno del espectro autista es 1 en 68 niños. Sin embargo, para participar en el nuevo ensayo clínico, los pacientes deben tener su propia sangre o la sangre del cordón de un hermano preservada en un banco familiar. Hasta la fecha, el único estudio que ha examinado la prevalencia de afecciones médicas entre las familias con sangre de cordón umbilical almacenada en forma privada es una publicación reciente que encuestó a clientes de Cord Blood Registry®. Los autores encontraron que, de 94,803 familias encuestadas, el 4,23% informaron al menos un niño con una indicación de terapia regenerativa con sangre del cordón umbilical. Para afecciones similares al trastorno del espectro autista y la parálisis cerebral, la prevalencia combinada fue del 2,18%.
En todo el mundo, se proyecta que habrá decenas de miles de niños que son elegibles para aprovechar esta nueva vía de tratamiento. Solo en los Estados Unidos, hay más de un millón de unidades de cordón umbilical en el almacenamiento familiar, de modo que si el 2% del inventario corresponde a niños con condiciones elegibles, eso se traduce potencialmente en 20,000 pacientes.

PROTECTIA | 23 noviembre, 2017

Un niño de 10 años va a poder superar su enfermedad gracias al trasplante de sangre de cordón umbilical de su hermana nacida este miércoles, el primer bebé sano, libre de una enfermedad genética hereditaria y compatible al cien por cien con su hermano.

La niña ha nacido en el hospital sevillano Virgen del Rocío de Sevilla y tiene un perfil dehistocompatibilidad (HLA) idéntico al de su hermano mayor, lo que la convierte en la donante idónea, al tener el mismo tipo de grupo sanguíneo y el mismo sistema de defensas, es decir, un perfil que reduce al mínimo las posibilidades de rechazo del trasplante.

Según datos médicos un trasplante de sangre de cordón umbilical es «la mejor» opción terapéutica para la enfermedad que tiene el hijo mayor, el síndrome Shwachman-Diamond. Este síndrome es una enfermedad hematológica grave de origen genético que afecta a varios órganos, y caracterizada por deformidades óseas, baja estatura y retraso del desarrollo psicomotor. Los afectados también presentan altas probabilidades de presentar leucemia a lo largo de su vida.

Este es el tercer caso de éxito de bebés sanos y compatibles al 100% con sus hermanos en Andalucía y cuarto de España.

El primer caso, y segundo en el mundo, realizado íntegramente en España mediante esta técnica para concebir a un bebé de perfil de histocompatibilidad a un hermano que precisaba de un trasplante para salvar su vida fue Javier y tuvo lugar el 12 de octubre de 2008 en el hospital sevillano. Su hermano Andrés, afectado de Beta-Talasemiamayor, se curaría gracias a un trasplante de sangre de cordón umbilical.

El segundo caso en el Hospital Virgen del Rocío fue en febrero de 2013 cuando acogió el nacimiento de Estrella. Vino al mundo libre de una enfermedad genética hereditaria y era compatible con su hermano Antonio, afectado de Aplasia medular severa, una grave enfermedad hematológica que provoca la desaparición de las células encargadas de la producción de la sangre en la médula ósea.

El Diagnóstico Genético Preimplantatorio es un procedimiento que consiste en realizar un análisis genético a embriones obtenidos por técnicas de fecundación in vitro para transferir al útero únicamente aquellos libres de la enfermedad genética en estudio. En la actualidad constituye una opción reproductiva para familias con alto riesgo de transmitir enfermedades de base genética a sus hijos.

A día de hoy el equipo médico liderado por Guillermo Antiñolo ha conseguido 72 nacimientos de niños en Andalucía sanos y libres de enfermedades que portaban sus padres gracias al diagnóstico genético y hay ocho embarazos en curso.

FUENTE sevilla.abc.es (Octubre 2017)
PROTECTIA | 23 noviembre, 2017

Un grupo de investigadores portugueses de las universidades de Coimbra y de Minho descubrió que una molécula segregada por células madre aumenta el canal de comunicación entre neuronas, lo que podría favorecer la cura de estas enfermedades.

El descubrimiento es ‘innovador’, según el estudio publicado en la revista Nature, ya que el crecimiento de los axones (canales de comunicación) entre las neuronas puede ser crucial para curar Parkinson y esclerosis lateral amiotrófica (ELA) u otras como las lesiones vertebro-medulares.

Según la Universidad de Coimbra, que divulgó hoy las conclusiones del estudio, la molécula en cuestión ha sido denominada por los investigadores como ‘factor neurotrófico derivado del cerebro’.

Los científicos usaron la molécula del secretoma (sustancias que segrega una célula) de las células madre y la aplicaron en neuronas.

Uno de los participantes en la investigación, Luís Martins, del Centro de Neurociencias (CNC) de la Universidad de Coimbra, explicó que ‘la investigación partió de los problemas de la eficacia del trasplante de las células madre en el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central’.

De esta manera, se centraron en el estudio de las moléculas libertadas a través del secretoma de las células madre del cordón umbilical humano para, así, ‘comprender su función en el crecimiento de los axones’.

Ramiro de Almeida, coordinador de la investigación y miembro del CNC, aseguró que ‘el secretoma puede ser una alternativa al trasplante, ya que las moléculas de las células madre responsables de la regeneración pueden ser aplicadas sin la necesidad de la presencia de las propias células madre’.

El científico también aseguró que ‘esta propuesta es más fácil y acarrea menos riesgos, ya que en un futuro próximo se podrá aplicar el secretoma en enfermos de una manera personalizada’.

Otro factor relevante del estudio es que el sistema nervioso central (donde actuarían las moléculas de las células madre) tiene una capacidad de regeneración inferior al del sistema nervioso periférico, de ahí que se piense que el descubrimiento se podrá aplicar en pacientes de parkinson o de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La iniciativa fue desarrollada mediante cámaras ‘microfluidas’, compuestas por una placa a base de silicona que lleva dos compartimentos unidos por túneles largos y estrechos.

En dichos túneles fueron colocadas las neuronas y se observó que crecían cuando atravesaban los túneles y alcanzaban el compartimento opuesto, como si se tratara de las raíces de una planta.

Científicos del Instituto de Salud (ICVS) de la Universidad del Minho y del CNC de la Universidad de Coimbra fueron los que practicaron el proyecto científico.

Fuente: Revista Nature
PROTECTIA | 23 noviembre, 2017

Investigadores del Cedars Sinai han conseguido reparar fracturas óseas graves en un modelo animal mediante una innovadora técnica que combina ultrasonidos, células madre y terapia génica.

Cada año, bien como consecuencia de accidentes de tráfico u otras causas, cientos de miles de personas sufren roturas óseas. Algunas roturas pueden curarse según el proceso natural. Otras son graves y no pueden ser reparadas juntando las piezas de hueso remanentes. En estos casos, la aproximación más frecuente es llevar a cabo injertos óseos con material del propio paciente o de un donante, que conllevan largos tiempos de hospitalización y recuperación. Además, no siempre llevan a una recuperación completa.

Enla investigación, los especialistas plantean una solución diferente, utilizando como modelo la fractura de tibia de cerdos enanos. En primer lugar, implantaron una matriz de colágeno en el lugar de la lesión ósea, entre los dos puntos de rotura de los huesos. Durante las siguientes dos semanas esta matriz fue invadida por las células madre endógenas de la extremidad y actuó como esqueleto para que éstas se implantaran. A continuación, el equipo inyectó en la región una solución de microburbujas que contenían el gen BMP6 humano, responsable de la síntesis de la proteína morfogénica ósea, factor de crecimiento que induce la formación de hueso. Por último, para favorecer que las células integraran su contenido, los investigadores aplicaron ultrasonidos sobre las microburbujas.

Seis semanas tras el tratamiento, diferentes análisis de imagen, funcionales y mecánicos indicaron que los animales sometidos a este protocolo habían experimentado una recuperación de la fractura ósea. Las células madre que habían invadido la matriz de colágeno empezaron a producir la proteína BMP6 humana y esto inició el proceso de curación y formación del hueso. ‘El crecimiento óseo en el espacio era tan fuerte como el que se produce por los injertos óseos quirúrgicos,’ señala Gadi Pelled, profesor en el Cedars-Sinai y uno de los directores del trabajo. ‘Este estudio es el primero en demostrar que suministrar un gen mediante ultrasonidos a las propias células madre de un animal puede ser utilizado de forma efectiva para tratar fracturas de hueso que no se están curando.’ El investigador concluye que el estudio está dirigido a una necesidad del campo de la ortopedia y ofrece nuevas posibilidades para la traslación clínica.

Los resultados del trabajo señalan que la combinación de terapia génica y ultrasonidos sobre las células madre propias del paciente pueden utilizarse como método para tratar fracturas graves de hueso, sin tener que recurrir a los injertos. No obstante todavía será necesario hacer frente a algunas limitaciones. En primer lugar, el método ha funcionado en un modelo animal, y aunque todo parece apuntar a que los resultados podrán ser trasladados a humanos, será necesario evaluar si esto es así y si el método es seguro para los pacientes. Además, los animales utilizados eran jóvenes, con menos de un año de edad, y habrá que determinar si la aproximación también funciona en animales adultos o de mayor edad.

Superadas estas barreras, el método podría suponer un gran paso hacia adelante en la curación de fracturas óseas. ‘Estamos al principio de una revolución en la ortopedia,’ indica Dan Gazit, investigador en el Cedars-Sinai. ‘Estamos combinando una aproximación de la ingeniería con una aproximación biológica para avanzar en la ingeniería regenerativa, que creemos es el futuro de la medicina.’

Fuente: Injured Bones Reconstructed by Gene and Stem Cell Therapies. https://www.cedars-sinai.edu/About-Us/News/News-Releases-2017/Injured-Bones-Reconstructed-by-Gene-and-Stem-Cell-Therapies.aspx
PROTECTIA | 23 noviembre, 2017

La ciencia aporta soluciones a quienes quieren ser padres. Hace cuatro décadas llegó al mundo la primera chica nacida gracias al tratamiento de fecundación in vitro. A medida que pasaron los años este procedimiento empezó a masificarse y en la actualidad se realiza diariamente en muchos países del mundo.

La ciencia no deja de avanzar y cada vez la oferta de tratamientos es más abundante y con mejores resultados. Una de las opciones más revolucionarias de hoy en día es el uso de células madre para revertir la infertilidad. Algunas enfermedades reducen de forma considerable la probabilidad de algunas mujeres de quedarse embarazadas. Dos ejemplos son:

– Síndrome de Asherman: una afección uterina debido a la cual las pacientes sufren de adherencias y cicatrices en el interior del útero.

– Atrofia endometrial: una patología del útero que impide que el endometrio consiga el grosor necesario para concebir y el fallo ovárico precoz, presente en el 10 % de las mujeres.

‘Las células madre somáticas (CMS), que se encuentran en la capa basal del endometrio y serían las responsables de mantener su correcto funcionamiento ofrecen un prometedor poder terapéutico ya que se utilizarían con el fin de regenerar el endometrio en estas patologías’, expuso el doctor Fernando Neuspiller, especialista en medicina reproductiva.

‘La terapia con CMS implica su inyección en las pequeñas arterias del útero. Los resultados del estudio llevado a cabo por la Fundación IVI han demostrado hasta el momento que casi todas las pacientes con Síndrome de Asherman y Atrofia endometrial mostraron una mejora en la cavidad uterina a los dos meses de haber recibido la terapia con células madre’, mencionó el experto.

Un estudio que lleva adelante el profesor Antonio Pellicer, junto a la doctora Sonia Herraiz tiene resultados muy prometedores. ‘Han logrado que el ovario revierta su proceso de envejecimiento y active los folículos que se encuentran quiescentes, que de otra forma permanecerían en el ovario sin desarrollarse’, precisó Neuspiller. Hasta la fecha se han producido 4 embarazos bajo esta última investigación.

Fuente: http://www.infosalus.com
PROTECTIA | 23 noviembre, 2017

Se trata de un trabajo perteneciente a la experta Nara Guisoni, publicado en una revista internacional. El hallazgo resulta fundamental para futuras aplicaciones en salud.

El nombre de Nara Guisoni, especialista de la Universidad Nacional de La Plata y el Conicet, se destaca en el último número de la revista británica Development, que acaba de publicar un trabajo de su autoría.

La investigación que Guisoni encabezó junto a un grupo internacional de expertos buscó dilucidar qué factores intervienen en la definición del destino de las células madre. Estas juegan un rol fundamental en el desarrollo y mantenimiento de la vida, porque son las encargadas de renovarse y diferenciarse en los distintos tipos de células especializadas que forman un individuo. Esa renovación y diferenciación debe realizarse dentro de un equilibrio dinámico preciso para que no se genere una enfermedad proliferativa como el cáncer o la pérdida de la funcionalidad de los órganos.

Para comprender el funcionamiento y comportamiento de estas células, Guisoni tomó como modelo el intestino de Drosophila melanogaster, comúnmente llamada mosca de la fruta, cuyo organismo tiene similitudes con otros más complejos, como el de los mamíferos. ‘Hasta hace poco se creía que se dividían en dos células distintas: una que mantiene su identidad, y la otra diferenciada. Según ese paradigma, las células madre serían eternas, ya que su linaje celular continuaría indefinidamente. Ahora se sabe que no siempre es así. En algunas situaciones se generan dos iguales, y la definición del destino celular depende de la interacción entre ellas y con el entorno’, precisó la experta.

‘Un mecanismo muy general para la definición del destino celular que está presente en el intestino de la Drosophila melanogaster es la inhibición lateral, en la que dos células vecinas bloquean mutuamente la producción de determinada proteína. Entonces, se genera una competencia en la que una pequeña asimetría en la concentración que cada una tenga de esa proteína es amplificada y define cuál permanece como célula madre y cuál se diferencia. Debido a eso, dos células iguales con un mismo destino se transforman en dos distintas con destinos diferentes’, explicó Guisoni.

‘El problema con el que nos encontramos fue que ese mecanismo de inhibición lateral no alcanzaba para explicar un dato experimental que daba cuenta de que en el intestino de la Drosophila melanogaster existían tanto pares de células con destinos diferentes como con un mismo destino. Tenía que haber algo que generara una diversidad mayor de destinos, más allá de esa disputa que se creía que se resolvía con cada una tomando un camino distinto’, explicó Guisoni.

A través de las investigaciones, el equipo logró comprobar que sí había variabilidad y que la intensidad de esa interacción estaba relacionada con el tipo de destino que cada célula tiene. ‘Lo que conseguimos es resultado de un trabajo interdisciplinario entre físicos y biólogos’, destacó la científica y concluyó en que ‘el conocimiento sobre el funcionamiento de las células madre es fundamental para futuras aplicaciones tecnológicas relacionadas a la salud’.

Fuente: http://www.unlp.edu.ar