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Novedades Científicas

PROTECTIA | 29 mayo, 2018

Las células madre son al siglo XXI lo que los antibióticos fueron al siglo XX.

En Argentina hace más de 10 años que se puede guardar material genético en el banco público o en alguno de los 7 bancos privados, con un costo promedio de extracción del $15.000 y USD 180 anuales en concepto de mantenimiento. En el país la criopreservación de células madre obtenidas del cordón umbilical (SCU) se realiza rutinariamente hace más de una década.
Dicho sistema, que congela las células a temperaturas extremadamente bajas,  asegura el mantenimiento correcto del material genético para siempre.

En la cabeza de los futuros padres se asoman muchas preocupaciones y sin dudas una de ellas es la posibilidad de criopreservar las células madre de la sangre del cordón umbilical luego de realizado el parto. En el país existen 7 bancos privados en los que se mantiene la muestra almacenada para uso propio del bebé recién nacido o cualquier familiar compatible, y un banco público que funciona desde 2005 en el Hospital Garrahan, donde aquel que así lo desee puede donar sus células de cordón como gesto altruista.

“Las dudas más comunes que tienen los padres al consultar por la contratación del servicio están relacionadas, por un lado, con el aspecto puramente médico-científico: si la recolección es segura e indolora, quien toma la recolección el dia del parto, qué grado de compatibilidad tiene esa muestra con el resto del grupo familiar y por supuesto las aplicaciones de las células madre en la actualidad. Por otro lado, está en la parte puramente de contratación: formas de pago, consulta por anualidades y promociones vigentes.” explica Alejandro Rico Douglas, miembro de la Comisión Directiva de ABC Cordón, la asociación que nuclea a los bancos privados que realizan este procedimiento.

En 1988 se realizó el primer trasplante mundial de SCU para tratar a un paciente norteamericano con anemia de Fanconi. El tratamiento tuvo lugar en Francia, con SCU de su hermano, porque en ese momento la FDA no permitió el tratamiento en EEUU ya que su utilidad no estaba probada. Hoy, ese niño es un adulto sano. En 1993 se realizó el primer trasplante alogénico de donante no relacionado, que fue un éxito y fue el punto de partida de nuevas posibilidades de trasplante en centena de miles de casos en todo el mundo.

En el año 2001 se concretó el primer trasplante autólogo con SCU en un niño con enfermedad oncológica, que también fue un éxito. “Hoy existe una paradigma extendido que indica que las células madre sólo “sirven” para tratar enfermedades hematológicas o inmunológicas. El cordón umbilical de un bebé recién nacido tiene gran concentración de células madre hematopoyéticas y mesenquimales (tanto en la sangre como en el tejido mismo del cordón), y cuenta con una capacidad regenerativa 20 veces superior a las presentes en la médula ósea, por eso la comunidad científica está realizando avances realmente importantes para el tratamiento, por ejemplo, de enfermedades neurológicas, como en el caso de parálisis cerebral Encefalopatía Hipóxico Isquémica (EHI) en el recién nacido” señala Diego Fernández Sasso, Pediatra hematólogo MN 82733 y Presidente de ABC Cordón.

La medicina regenerativa implica entonces recolectar y almacenar este material genético único teniendo en cuenta las posibilidades de tratamiento a largo plazo. “Lo increíble de la criopreservación es que se guardan células para cuando nuestros hijos tengan 50 años, y la medicina en 50 años va a ser totalmente distinta a la de hoy. Se trata de un material de potencial curativo que ya está siendo utilizado exitosamente tanto para tratar enfermedades altamente complejas como para aplicaciones para mejorar la calidad de vida de las personas. Yo siempre digo que digo que el uso de las células madre son al siglo XXI lo que los antibióticos fueron al siglo XX. Estamos ante una panorama de un potencial increíble”, finaliza el doctor Fernández Sasso.

Fuente: losandes.com.ar
PROTECTIA | 18 mayo, 2018

El gobierno de Japón aprobó ayer el uso de un tipo de células madre “de pluripotencia inducida” (iPS), en una operación cardíaca que será realizada por un equipo de la Universidad de Osaka y supondrá la primera de este tipo en el mundo.

La operación consistirá en adherir al corazón de un paciente con una insuficiencia cardíaca grave, una lámina de músculo creado a partir de este tipo de células madre para que el órgano recupere su correcto funcionamiento, según explica el equipo universitario, liderado por el profesor Yoshiki Sawa.

Éste será el primer ensayo clínico del mundo sobre el uso de iPS en un corazón, después de que en 2014 un equipo dirigido por el centro de investigación estatal Riken realizó con éxito la primera intervención en humanos con estas células, un trasplante de retina en una paciente de avanzada edad con degeneración macular.
A diferencia de esa primera ocasión, en la que se usaron células iPS de la propia paciente, en la operación cardíaca se utilizarán las de un donante y el volumen requerido de células será mayor, lo que aumenta el riesgo de rechazo y otras complicaciones.

Los investigadores de la Universidad de Osaka tienen previsto realizar la operación antes de final de año, y una vez concluida el equipo establecerá un período de un año para hacer un seguimiento de la seguridad del tratamiento y la posible aparición de efectos adversos.

Las iPS son un tipo de célula que se convierte en cualquier tipo de tejido mediante un proceso de reprogramación genética.
El uso de este tipo de células resuelve en principio el dilema ético de trabajar con células madre de embriones que, como las iPS, poseen la misma capacidad de transformación celular, y supone un paso muy importante para el avance de la medicina regenerativa.

FUENTE: comercioyjusticia.info
PROTECTIA | 27 abril, 2018

“El protocolo ya está probado como seguro, eficaz y autólogo. Podría implementarse en todas las maternidades públicas y privadas que tengan hipotermia y laboratorio.” Aseguró Ximena Beilin, mamá de Delfina, quien se ocupa de  difundir desde su fundación el valor de las células madre de cordón umbilical para tratar a chicos con parálisis cerebral. Ya logró traer al país un protocolo que se aplica en la Maternidad Sardá con resultados favorables.

Ximena Beilin (43) tiene la fuerza y la serenidad de haber convertido el dolor por la pérdida de su hija en algo más: en la oportunidad de transformar la vida de otros chicos. Delfina, su segunda hija, murió cuando tenía 3 años y medio, en 2007. Aunque el embarazo había sido saludable para ambas, en el momento del parto la beba sufrió una hipoxia (falta de oxígeno) que le dejó secuelas neurológicas muy severas. A partir de ahí, un camino incierto, doloroso y de mucho esfuerzo se abrió para la familia Baratelli, que ya tenía a Sofía, quien acababa de cumplir 3 años.

“Delfi nació en 2004. Recién el año pasado, una década después de su partida, empecé a poder hablar sobre esto durante cinco minutos seguidos sin llorar. Fue un proceso”, cuenta esta mamá incansable y con una fuerza admirable. Según su relato, la bebita nació con parámetros que apuntaban a una falta de oxígeno durante el parto, debido a una mala praxis médica que desatendió una bradicardia de 35 minutos en el trabajo de parto. Así consta en la sentencia firme del juicio que ganaron en 2011.

Esta hipoxia dejó secuelas gravísimas en la corteza cerebral de la beba que le generaron un compromiso global, es decir, en las áreas motoras, en lo cognitivo y en lo sensorial. “En ese momento lo único que se podía
hacer era esperar que el edema cerebral bajara, mientras se daban medidas de apoyo clínico para asegurarse que estuvieran bien los parámetros más importantes. No existía acá la hipotermia (bajarle la temperatura al bebé)
como procedimiento para que las secuelas fueran menores, ni ninguna otra cosa. Había que esperar”, explica Ximena.
Con la energía puesta en tratar de que su hija tuviera una mejor calidad de vida, agotó todas las posibilidades habidas y por haber. Buscando en la web, una noche de desvelo dio con una médica en Estados Unidos, la doctora
Joanne Kurtzberg de la Universidad de Duke, que había logrado un hallazgo trabajando con células madre de cordón umbilical y eso podría ayudar a Delfi.

La contactó y se le abrió una ventana esperanzadora. “Sentí que el cordón era como oro en polvo. No podíamos no hacer nada”, cuenta. Por suerte, ella lo había conservado en el primer banco de células madre privado que existía desde ese año en nuestro país (el primero había sido el público del Hospital Garrahan, pionero en sangre de cordón umbilical en Argentina). Fue entonces que Ximena pasó a formar parte de un grupo de mamás que se autodenominaron “Duke mums”, que habían llegado hasta Carolina del Norte con la esperanza puesta en esta médica pionera y en sus hallazgos con hijos pequeños.

“Ya había siete chicos en el mundo que habían mandado su sangre de cordón a Duke y se habían hecho este procedimiento ambulatorio, sin riesgo, ya que es autólogo. Era algo nuevo en ese momento. Como la sangre del cordón de Delfi –que ya tenía dos años y medio– cumplía con los parámetros, pudo viajar en octubre de 2006 a Estados Unidos junto con su papá y Jose, su estimuladora (N. de la R.: a los seis meses del nacimiento de Delfina, Ximena quedó embarazada de Marcos y no quería estar lejos del bebé y de su hija mayor en ese momento). El tratamiento no tenía internación, era ambulatorio y lo costeamos nosotros porque en Argentina no estaba nomenclado”, explica.

EL PROTOCOLO, AQUÍ Y AHORA. Los años pasaron, las investigaciones médicas avanzaron y en Duke empezaron a aplicar el protocolo en recién nacidos. Ximena –de la mano de su Fundación Delfina Baratelli–, mientras criaba también a Emilio, su cuarto hijo, que nació en 2008, logró que en 2013 el Ministerio de Salud, el INCUCAI y otros organismos estatales aprobaran la implementación del Protocolo de Seguridad llamado “Células autólogas de la sangre del cordón umbilical y placenta para la encefalopatía hipóxica-isquémica” que la fundación se encargó de obtener y traducir.

Financiaron el viaje de capacitación del Dr. Claudio Solana (jefe de Neonatología de la Maternidad Sardá e investigador principal del protocolo local) a Duke y desde ese momento el procedimiento está disponible en la Argentina. Por ahora en la Maternidad Sardá únicamente. “El mejor lugar de Argentina para parir es la Maternidad Sardá porque, pase lo que pase, van a tener una respuesta para darte. El resto de las maternidades todavía están atrasadas”, cuenta ella.

El pediatra y hematólogo Diego Fernández Sasso –presidente de ABC Cordón– afirma que “el bebé cuando nace tiene una gran cantidad de células madre circulando por el cuerpo y al nacer, un gran número queda en la sangre del cordón umbilical. Estas células se recolectan sin riesgo para la mamá ni para el bebé y se manipulan bajo ciertos estándares para realizar la infusión”.

La ventaja de las células madre es que tienen capacidad antiinflamatoria e inmunomoduladoras. Además, por su plasticidad celular se pueden adaptar al tejido dañado y generar nuevas células. Entonces, no solamente reducen la inflamación causada por la falta de oxígeno, sino que también se amoldan al tejido y ayudan a regenerar lo que está dañado.
El médico afirma, optimista: “Si vos podés ofrecerle a un chico con lesiones neurológicas una terapia donde su daño severo sea moderado, le cambias el destino. Por ejemplo, si un paciente que tiene incapacidad para desplazarse logra hacerlo, o si algún niño tiene trastornos cognitivos mejora, bienvenido. Cada punto de mejora es un impacto positivo en su calidad de vida”.

Ximena, sin ser médica, se convirtió de algún modo en especialista en el tema, y explica: “Al infundir las células madre con un pinchacito a través de una vía en el brazo, se espera que migren al lugar del cuerpo que pide reparación y hacen algo. En este caso, al cerebro. Hay algo de lo que viene con esas células que provoca toda una situación de mejora. Por eso, si ese recorrido se hace en un cuerpo más chiquito es más fácil, ya que llegan más rápido. Es importante que el chico esté bien en todo lo demás para que las células no vayan a cubrir otra señal de alarma”.

Este protocolo implica que en caso de que se advierta durante el embarazo la posibilidad de hipoxia o que ocurra durante el parto, por seguridad, además de realizar la hipotermia (bajarle la temperatura al bebé), se recolecte la sangre del cordón, se traslade al banco público del Hospital Garrahan donde se la procesa y se la lleva nuevamente a la Maternidad Sardá para infundirla en un esquema que abarca las primeras 72 horas de vida.
Delfina apenas vivió seis meses después del procedimiento (porque el gran compromiso de su lesión cerebral adquirida hizo que en un punto “colapsara su sistema vagal”, explicó Ximena).

Sin embargo, toda la familia pudo advertir y disfrutar las mejoras gracias al procedimiento con células de cordón: “De comer solo comidas licuadas y espesadas, ya estaba por empezar a intentar con galletitas trituradas; además, estaba empezando a fijar el ojo derecho y a dar pasitos mínimos con el andador y sus sostenes. No sé si iba a poder caminar, pero ahí está la diferencia entre un adulto a upa y uno que no. Por otro lado, estaba tratando de entrenar el control de esfínteres. Son cuestiones que hacen mucha diferencia en la calidad de vida de una persona. El protocolo ya está probado como seguro, eficaz y autólogo. Podría implementarse en todas las maternidades públicas y privadas que tengan hipotermia y laboratorio. Si estuviera disponible y tu hijo lo necesitara, ¿no lo harías?”

Cuando comenzó a difundirse el tema de los bancos de células madre del cordón umbilical estaba latente la promesa del tratamiento futuro de enfermedades y lesiones. Ximena consiguió acortar los tiempos y la esperanza a futuro ya se vislumbra como una realidad del hoy. El mecanismo. Hablamos con la Dra. Joanne Kurtzberg, directora del Banco de Sangre de Cordón de Carolina del Norte, acerca de por qué las células madre pueden ayudar a los chicos con parálisis cerebral.“Hay células en la sangre del cordón llamadas monocitos que envían señales al cerebro e instruyen a las células del propio cerebro a reparar conexiones dañadas. Sobre esto estamos trabajando en Duke desde 2010”, explica.

En cuanto a los resultados, “hemos demostrado que los chicos con parálisis cerebral que han sido infundidos con su propia sangre mejoraron sus funciones motoras. Estamos cerca de lograr que esto se vuelva masivo algún día. Pero debemos continuar con nuestros estudios y así obtener más información”.

 

Al año de tratamiento se ven resultados significativos: 

Por Claudio Solana, jefe de Neonatología de la Maternidad Sardá y del Hospital Alemán “El procedimiento que se realiza en Duke con niños (no recién nacidos) ya demostró efectividad en pacientes con diagnóstico de parálisis cerebral. Es decir, lograron mayores éxitos en el neurodesarrollo. Al año aproximadamente se ven resultados significativos, dependiendo del grado de lesión. Niños que no caminaban pueden lograr hacerlo, otros pueden retener esfínteres o comer comida semisólida. Ahora se está trabajando allá –y nosotros también en la Maternidad Sardá– con niños recién nacidos que presentan alguna señal de falta de oxígeno en el momento del parto y así intentamos prevenir el grado de las secuelas neurológicas que les pueden quedar. Estamos en la fase 1, de seguridad, es decir, verificar que no presente daños colaterales. Para este protocolo en particular en Argentina no es posible usar la sangre de cordón de un hermano. Se cree que la sangre de cordón criopreservada al momento del parto puede ser útil al menos hasta 15 años después”.

Dónde. Fundación Delfina Baratelli por la Prevención y Reparación de Lesiones Cerebrales: creada por Ximena y el papá de Delfina, Roberto Baratelli (47), la fundación trabaja desde 2008 para mejorar la vida de los chicos con encefalopatías crónicas no evolutivas, producto principalmente de encefalopatías hipóxico isquémicas (falta de oxígeno en el cerebro). Se puede ayudar a través de www.delfi.org.ar

Fuente: Texto: Carolina Koruk. (Foto: Maxi Didari/ Para Ti).
PROTECTIA | 20 abril, 2018

La Maternidad y el Hospital Garrahan, dos centros médicos públicos de la Ciudad de Buenos Aires, se encuentran trabajando juntos en un protocolo de salud que utiliza células de cordón umbilical en pacientes que padecen Encefalopatía Hipóxica Isquémica.

En el momento del parto, cuando hay una falta de oxígeno en el cerebro inmediatamente antes o durante el nacimiento, se produce lo que se llama depresión neonatal o asfixia perinatal.

La consecuencia de esta situación puede desembocar en una enfermedad crónica invalidante conocida como parálisis cerebral. Si bien este escenario es poco frecuente y muchas veces es causado por imponderables como la tan temida “vuelta de cordón”, el tratamiento recomendado hoy en día en neonatología es la hipotermia controlada.

En este marco, el Hospital Materno Infantil “Ramón Sardá” junto con el Banco Público de Sangre de Cordón Umbilical del Hospital Garrahan” trabajan juntos en el protocolo ENCEL, destinado a tratar a recién nacidos que padecen encefalopatía hipóxico isquémica (EHI), o falta de oxigenación en el recién nacido.

El doctor, Claudio Solana, Jefe de Neonatología de la Maternidad de Sardá explicó que el protocolo ENCEL, único en América Latina, utiliza hipotermia controlada y células madre recolectadas del cordón umbilical a recién nacidos con un diagnóstico de depresión neonatal o asfixia perinatal aguda.

“Hay muchos cuadros que pueden conducir a la falta de oxígeno y sangre al cerebro y a otros órganos, porque no es solo una encefalopatía, también es un proceso de asfixia en diversos órganos”, explicó Solanas.

“El momento más frecuente de la falta de oxigenación es durante el trabajo de parto y el nacimiento, puede suceder antes, pero lo frecuente es en el trabajo de parto, en las contracciones y cuando se produce el nacimiento”, sostuvo el médico. Hasta hace no muchos años, estos cuadros de asfixia solo eran tratados a través de la reanimación inmediata del recién nacido.

En 2010, el Hospital Fernández y la Maternidad de Sardá, incorporan un tratamiento novedoso para estas patologías, la hipotermia. “En la actualidad, es el único método efectivo comprobado que reduce el riesgo de lesiones neurológicas severas, consistente en mantener al niño en frío durante 72 horas, estos reduce significativamente los riesgos, pero no los elimina”, enfatiza Solanas.

“En el caso que el paciente tenga signos de hipoxia isquémica que justifique el uso de hipotermia, porque las indicaciones son las mismas, si entra en ese tratamiento le administramos además estas células madre, se usan hasta 4 dosis en las primeras 72 horas.”, destacó Solanas.

Además, el especialista apuntó: “El objetivo es no solo reducir el impacto inicial sino favorecer la reparación neuronal, es decir, lo que hace la sangre administrada en ese momento, se logra modular por ejemplo, la respuesta inflamatoria y la respuesta inmune del bebé para que haya menos presión alrededor de la lesión inicial, para evitar que esta se expanda y secundariamente que algunas células aniden en la zona de daño y se transforman en nuevas neuronas que van a producir redes neuronales. Tiene un doble aspecto, reducir la expansión del daño y favorecer la reparación neuronal”.

El doctor solanas hace hincapié en no crear falsas expectativas porque aún  no está comparado con un grupo de control, pero de todas maneras ya está aprobado por el INCUCAI y por el comité de ética en investigación de la Maternidad Sardá y del Hospital Garrahan y cuenta con el apoyo y financiación de la Fundación DElfina Baratelli, es un proto serio.

Unidad de Investigación Científica Protectia

Conjuntamente con la Maternidad Provincial estamos desarrollando un ensayo clínico de Fase I en Córdoba. Se trata de la aplicación de células madre de sangre de cordón umbilical autólogas en neonatos que padecen hipoxia perinatal aguda, siendo el objetivo primordial del proyecto, mejorar la calidad de vida de los niños con esta enfermedad.

De 700.000 bebés que nacen anualmente en nuestro país, 250 son los casos de hipoxia que se presentan durante el parto. Con el fin de optimizar esta situación, estamos abordando un trabajo colaborativo con la Maternidad Provincial basado en la aplicación de células madre en casos de hipoxia liderado por el Dr. Solana en Buenos Aires.

El objetivo primordial de este estudio es probar la hipótesis central que la infusión de células autólogas de la sangre del cordón umbilical inmediatamente después del daño hipóxico al sistema nervioso central minimizará el daño neurológico. De esta manera, resultará en un mejor desenlace clínico cuando se utiliza junto con hipotermia moderada, y en recién nacidos en los que la hipotermia no es viable. El protocolo del estudio preliminar propuesto evaluará la viabilidad, seguridad y eficacia preliminar de este enfoque.

Fuente: Telam.
PROTECTIA | 10 abril, 2018

Ingenieros biomédicos hicieron crecer el primer músculo cardíaco desde células madre en solo cuatro semanas. Ya hay señales de funcionamiento.

Científicos estadounidenses dieron un gran paso en la investigación biomédica contra males cardíacos: lograr crecer, en laboratorio, tejidos del músculo cardíaco que se comporten como el que tiene un corazón adulto sano.

Hasta el momento, la ciencia había logrado crecer varios tipos de células –incluidos los cardiomicitos, es decir, las células del músculo cardíaco– a partir de las células madre, con solo tomar una pequeña muestra de sangre. No obstante, estos tejidos realizados con bioingeniería habían fallado a la hora de manifestar señales de función de un corazón humano adulto.

En otras palabras, hasta el momento no se había logrado obtener un músculo cardíaco lo suficientemente maduro como para que actúe como el de un adulto y permitiera ser utilizado para investigaciones médicas.

Este tipo de tejido creado en laboratorio llevaría a los diferentes investigadores en salud cardíaca a entender de una mejor forma cómo funciona el músculo del corazón y cómo reaccionaría ante posibles medicamentos.

Acelerar el proceso
Los investigadores de la Escuela de Bioingeniería de la Universidad de Columbia en Nueva York utilizaron una técnica completamente diferente y les dio resultados en solo cuatro semanas. Sus conclusiones fueron publicados en la Revista Nature.

¿Cómo lo hicieron? Ellos utilizaron las llamadas células madre pluripotentes inducidas (conocidas como iPSC). Se trata de células adultas que han sido genéticamente reprogramadas para “regresar” a un estado similar a células madre embrionarias. Para ello, “forzaron” la ventana del tiempo de trabajo y maduraron rápidamente el músculo cardíaco. Normalmente se dura nueve meses en llegar a la
maduración de los cardiomicitos, pero ellos lo hicieron nueve veces más rápido. Para ello, utilizaron un hidrogel para aumentar la condición física de manera intensiva. Con ello, comenzaron a ver contracciones del tejido un mes después.

Los esfuerzos se limitan a cuánta maduración se puede alcanzar, así que decidimos explorar qué sucedía si acelerábamos el desarrollo. Tomó mucho pensamiento creativo y mucho esfuerzo lograr lo que tenemos: un músculo altamente maduro, específico para un paciente y que puede ser utilizado en estos del desarrollo del corazón, fisiología, estudio de enfermedades y ver la respuesta a posibles fármacos“, señaló Gordana Vunjak-Novakovic, coordinadora del proyecto.

El equipo usó cardiomicitos en etapa temprana. Estos fueron derivados de células madre humanas obtenidas de muestras de sangre. Una vez que se obtuvieron estos cardimicitos, los encapsularon en una solución de gel en la que había otras células de “apoyo” y proteínas para formar un tejido inicial y construir alrededor de dos pilares elásticos.

Los científicos cultivaron los caridomicitos y las células de apoyo en una plataforma con múltiples “cámaras” o “celdas” que imitan el acomodo de las células en el músculo cardíaco. En esta plataforma, los científicos aplicaron corriente eléctrica para forzar a este músculo, creado con bioingenería, a trabajar de la misma forma en la que trabaja el órgano cardíaco.

La cantidad de electricidad aplicada aumentaba gradualmente, de manera que cada día se forzaba al músculo a trabajar con más fuerza. Esto impulsó un desarrollo acelerado de este tejido y por ello “maduraron a la fuerza”. El equipo de trabajo también ideo un software que mide la frecuencia de contracciones, la amplitud, la fuerza y la forma en la que se dan los movimientos.

Cuanto mejor estén diseñados estos tejidos que emula el corazón humano, mejor podrán predecir los efectos que algún fármaco o factores ambientales puedan tener en el tejido cardíaco de los pacientes. Esto podría hacer que el desarrollo de nuevos medicamentos sea más fácil, más seguro y más barato“, manifestó Seila Selimovic, una de las investigadoras.
El siguiente paso para estos científicos es desarrollar tejidos con alguna enfermedad para ver cómo actúa el músculo cardíaco en dichas condiciones. Esto podría servir para probar posibles medicamentos en la fase preclínica.

La primera enfermedad con la que se trabajará es la hipertrofia cardíaca (enfermedad que consiste en el aumento del grosor de las paredes del músculo cardíaco).

Aún no hay fecha para conocer los primeros resultados de esta nueva etapa de estudios, pero los investigadores tienen la fe de que en dos o tres años se tenga información preliminar.

Fuente: Revista Nature; www.nacion.com
PROTECTIA | 22 marzo, 2018

Dentro de cinco años podría haber disponible un tratamiento para la causa más común de ceguera, según creen los científicos, luego de revelar que los dos primeros pacientes a quienes les suministraron un revolucionario tratamiento con células madre recuperaron visión suficiente para poder leer.

Los dos pacientes padecían degeneración macular asociada a la edad (AMD, por sus siglas en inglés), que destruye la visión central. Ambos estaban perdiendo la vista. Según su cirujano, no podían ver un libro, y mucho menos las letras impresas.

Pero el implante de un “parche” de células madre sobre la lesión en el fondo del ojo restableció la visión central lo suficiente, no sólo para leer, sino también para ver rostros que antes eran para ellos un borrón gris.

Los científicos relacionados con la gran innovación anticipan que en el futuro, el procedimiento podrá ser tan común como la operación de cataratas, y que ayudará a la gran cantidad de personas que están perdiendo la vista por causa de la AMD. Sólo en el Reino Unido, son entre 600.000 y 700.000.

El importante hallazgo deriva del denominado Proyecto Londres para Curar la Ceguera, un trabajo en colaboración entre el profesor Pete Coffey, perteneciente al University College London y el profesor Lyndon da Cruz, cirujano de retina del Hospital Oftalmológico Moorefields.

Coffey y da Cruz se propusieron tratar a 10 personas que tenían una forma “húmeda” de AMD, causada por una repentina filtración proveniente de los vasos sanguíneos del ojo que puede destruir la mácula, parte esencial de la retina. Las células del pigmento epitelial retiniano (RPE, de acuerdo con las siglas en inglés) en la mácula son cruciales para el funcionamiento de las células fotorreceptoras sensibles a la luz, que sin el soporte del RPE mueren.

Los dos pacientes, una mujer que transita los 60 años y un hombre en los 80, son los primeros que reciben el tratamiento en el RU, y se los eligió por lo avanzado de su dolencia: hubieran quedado ciegos en seis semanas a partir de la filtración de los vasos sanguíneos. A cada uno se le implantó en un ojo el parche, que consiste en una membrana cubierta por células madre humanas embrionarias modificadas para distinguirse como células RPE. Los resultados fueron divulgados en la publicación especializada Nature Biotechnology.

Coffey dijo que la mejoría en la visión —generalmente medida en líneas de una tabla de lectura— era mucho mayor que lo que habían esperado: “Dijimos que íbamos a lograr que tres pacientes (de los 10 propuestos) alcanzaran una recuperación de la vista de tres líneas. Lo probable era que no volvieran a tener visión para leer”.

“La primera paciente logró una mejora de seis líneas, lo cual es impresionante, y el segundo alcanzó las cinco líneas y parece ir mejorando con el transcurso de los meses. Los dos leen realmente. En el mejor de los casos (la mujer) podía leer algo así como una palabra por minuto ampliándola. Ahora lee 80 palabras por minuto y (el hombre) está leyendo 50”.

El paciente masculino es Douglas Waters, de 86 años, habitante de Croydon. Su caso era severo y los médicos no eran particularmente optimistas cuando le hicieron el tratamiento en el otoño de 2015. Pero los resultados han sido notables.

“En los meses previos a la operación mi vista era muy pobre y con el ojo derecho no podía ver nada”, dijo. “Era un esfuerzo ver algo con claridad, aunque estuviera cerca.” “Después de la cirugía mi visión mejoró al punto de que ahora puedo leer el diario y ayudar a mi esposa con el jardín. Lo que ha hecho el equipo es brillante y me siento muy afortunado por que me hayan devuelto la vista.”

Coffey y da Cruz prevén operar un paciente más para fortalecer la seguridad del procedimiento. Uno de los éxitos de la prueba ha sido demostrar que no hubo necesidad de drogas para suprimir todo el sistema inmune del paciente a fin de evitar el rechazo de las células madre. El ojo se auto-contiene, de modo que solo debieron inyectar pellets que liberan drogas inmunosupresoras en el ojo durante el transcurso de dos a tres años.

Coffey cree que pueden poner un tratamiento a disposición de los cirujanos del Sistema Nacional de Salud británico dentro de los próximos cinco años, en el momento solo para el 10% de los pacientes afectados por la forma húmeda de AMD. La AMD seca se desarrolla más lentamente y no hay tratamiento para ella. No obstante, dice Coffey que no hay razón por la cual el parche no funcione también para ellos.

A su debido tiempo, el equipo espera que el tratamiento se haga tan común y eventualmente tan económico como la cirugía de cataratas.

El doctor Carmel Toomes, profesor adjunto en los Institutos Leeds de Medicina Molecular, dijo: “Estos resultados dan verdadera esperanza a los numerosos pacientes que padecen AMD y otras degeneraciones retinianas en cuanto a que la terapia de reemplazo con células madre puede ser una realidad en el futuro cercano. Si bien ésta es una prueba clínica muy temprana, los resultados son positivos y muestran que la tecnología sigue avanzando. En la dirección correcta”.

 

Fuente: The Guardian. (Traducción: Román García Azcárate)
PROTECTIA | 6 febrero, 2018

El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas ofrece mayores beneficios a largo plazo que el tratamiento con inmunosupresores en la esclerodermia grave.

 

La esclerodermia o ‘esclerosis sistémica’ en una enfermedad autoinmune fundamentalmente caracterizada por un endurecimiento de la piel y de los tejidos conjuntivos y que, dado que puede afectar a numerosos órganos internos, resulta potencialmente fatal. Una enfermedad que afecta sobre todo a las mujeres (constituyen en torno al 75% de todos los casos y que carece de cura). De hecho, las opciones para tratar los síntomas, caso sobre todo de los fármacos antirreumáticos e inmunosupresores, tienen una eficacia limitada que, además, se acaba disipando con el tiempo. De ahí la importancia de un estudio dirigido por investigadores de la Universidad de Duke en Durham (EE.UU.), en el que se muestra cómo el trasplante de células madre hematopoyéticas del propio afectado mejora, y mucho, tanto la calidad de vida como la supervivencia de los pacientes con esclerodermia grave.
Como explica Anthony S. Fauci, director del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas de Estados Unidos (NIAID), institución responsable de la financiación de esta investigación publicada en la revista «The New England Journal of Medicine», “necesitamos terapias efectivas para la esclerodermia y otras enfermedades autoinmunes graves, que no son sólo debilitantes para el paciente sino también muy difíciles de tratar. Los resultados de este trabajo refuerzan la evidencia creciente de que los trasplantes de células madre podrían ser considerados una opción terapéutica potencial para los pacientes con esclerodermia con mal pronóstico”.

Autólogo y mieloablativo
El estudio, bautizado como ‘SCOT’ –siglas en lengua inglesa de ‘Esclerodermia: Ciclofosfamida o Trasplante’–, fue llevado a cabo con 75 pacientes con esclerodermia ‘difusa’ –subtipo sistémico de la enfermedad que puede resultar fatal, muy especialmente por el daño en los pulmones– con afectación renal y pulmonar que, según un criterio aleatorio, fueron tratados durante un año con una inyección mensual del inmunosupresor ‘cioclofosfamida’ –39 pacientes– o recibieron un ‘trasplante autólogo mieloablativo de células madre hematopoyéticas’ –HSCT; 36 participantes.
Pero, ¿qué es este ‘trasplante autólogo mieloablativo de células madre hematopoyéticas’? Pues la infusión –o lo que es lo mismo, el trasplante– de células madre sanguíneas obtenidas del propio paciente –o ‘autólogo’– tras haber recibido un tratamiento con quimioterapia y radioterapia para destruir la médula ósea –o ‘mieloablación’– con el objetivo de que las nuevas células madre reconstruyan la médula ósea y el sistema inmune.
Comparado frente a la ciclofosfamida, el trasplante ofrece mayores y significativos beneficios a largo plazo
Los resultados, alcanzados tras un seguimiento de cuatro años y medio, mostraron una notable superioridad del HSCT sobre el tratamiento supresor. Como destacan los autores, “comparado frente a la ciclofosfamida, el trasplante ofreció mayores y significativos beneficios a largo plazo”.
Concluido el seguimiento, los pacientes que recibieron el trasplante tuvieron una probabilidad mucho menor de fallecer a consecuencia de la evolución de la enfermedad. De hecho, la cifra de fallecidos por esta causa fue de solo dos en el grupo de trasplante, por 11 entre los participantes tratados con ciclofosfamida. Además, el porcentaje de pacientes que tuvo que recurrir a los antirreumáticos para tratar la progresión de su esclerodermia se estableció en un 44% en el grupo con el fármaco inmunosupresor, frente a solo un 9% en los trasplantados.

¿Nuevo estándar de tratamiento?
En definitiva, y si bien el estudio SCOT sigue en marcha para comparar los efectos, positivos y negativos, de ambos tratamientos a más largo plazo, parece que el HSCT se presenta como una alternativa ciertamente atractiva para el abordaje de la esclerodermia.
Como concluye Keith M. Sullivan, director de la investigación, “nuestros resultados indican que someterse a un trasplante de células madre para la esclerodermia grave supone más riesgos a corto plazo pero ofrece mayores beneficios a largo plazo que el tratamiento con ciclofosfamida. Así, y si bien las decisiones terapéuticas deben realizarse siempre de forma individual, esperamos que nuestro trabajo ayude a definir un nuevo estándar de tratamiento para el abordaje de esta enfermedad autoinmune grave y potencialmente fatal”.

Fuente: http://bit.ly/2BfaPZx
PROTECTIA | 23 enero, 2018

Ensayo clínico aleatorizado muestra una mejor función motora en niños infundidos con células propias.

Según un ensayo clínico aleatorizado publicado por Stem Cells Translational Medicine, una infusión de células de la sangre del cordón umbilical de un niño parece mejorar la conectividad cerebral y la función motora en niños con parálisis cerebral espástica.

El ensayo de fase dos controlado con placebo incluyó a 63 niños con variados tipos y severidades de parálisis cerebral espástica, una afección usualmente causada por daño cerebral antes o en el momento del nacimiento. Los niños que recibieron una dosis intravenosa de al menos 25 millones de células madre por kilogramo de su peso corporal experimentaron mejoras en la función motora un año después.

Las mejorías fueron mayores a las observadas típicamente en niños de edad y condición similares, y excedieron los logros obtenidos por los niños que recibieron una dosis más baja de células o un placebo.
Nos alientan los resultados de este estudio, que muestra que las infusiones de células del cordón umbilical adecuadamente dosificadas pueden ayudar a disminuir los síntomas en niños con parálisis cerebral“, dijo la autora principal, Joanne Kurtzberg, directora del

Programa de Trasplante de Sangre y Médula Pediátrica de Duke y el Programa de Terapia Clínica y Translacional de Robertson.
Todavía tenemos mucho que aprender sobre esta terapia para que pueda ser optimizada y accesible para más niños con parálisis cerebral“, dijo Kurtzberg, quien también es director del Banco de Sangre de Cordón de Carolinas en Duke.

“Investigaciones anteriores indicaron que es seguro que los niños con parálisis cerebral reciban una infusión de su propia sangre del cordón”, dijo Kurtzberg.”Ahora que hemos identificado un umbral de dosificación, estamos planificando estudios adicionales que prueben los beneficios de las dosis múltiples de células, así como el uso de células de donantes para pacientes cuya sangre del cordón umbilical no se almacenó“.

Kurtzberg ha sido pionera en probar el potencial terapéutico de la sangre del cordón umbilical, que se ha descubierto que es una fuente rica en células madre sanguíneas para tratar cánceres, trastornos neurológicos y enfermedades genéticas.La sangre del cordón umbilical también contiene otras células terapéuticas que los investigadores creen que podrían influir en la formación de nuevas conexiones neuronales en niños con parálisis cerebral.

En la prueba de parálisis cerebral, Kurtzberg y sus colegas probaron dosis de 10 millones de células por kilogramo de peso corporal hasta 50 millones de células por kilogramo, según la cantidad y la calidad de la sangre del cordón que cada niño tenía almacenada.Entre las herramientas utilizadas para evaluar el progreso de los niños se encuentran MRI para medir la conectividad cerebral y la Medida de la función motora bruta (GMFM-66), un análisis estandarizado de la capacidad del niño para gatear, rodar, arrodillarse y completar otros movimientos según la edad y el desarrollo.

Se espera que los niños con parálisis cerebral aumenten la función motora a medida que crecen, se desarrollan y reciben terapias tradicionales, incluida la terapia física y ocupacional, dijo Jessica Sun, MD, hematóloga-oncóloga pediátrica de Duke y autora principal del artículo. El GMFM-66 intenta dar cuenta de este crecimiento esperado según la edad y la gravedad de la parálisis cerebral, y la mayoría de los participantes mejoraron cuando se volvieron a analizar en el GMFM-66 un año después de recibir una infusión, incluso aquellos que recibieron un placebo.

Sin embargo, las mejoras para los niños que recibieron dosis de al menos 25 millones de células por kilogramo de peso corporal progresaron más allá de los aumentos esperados cuando se analizaron un año después de la infusión.

Para cada niño, las mejoras son diferentes y podrían ser sutiles, pero a veces incluso una diferencia aparentemente pequeña es significativa“, dijo Sun.”Por ejemplo, la capacidad de un niño para voltear la mano de cara hacia abajo o hacia arriba puede cambiar su capacidad para sostener o agarrar algo, lo que puede marcar una gran diferencia en su vida cotidiana“.

Esperamos que la sangre del cordón umbilical y la terapia celular puedan desempeñar un papel en el tratamiento de niños con parálisis cerebral y lesión cerebral, y se los alienta a continuar con esta prometedora investigación“, dijo Sun.

Fuente: https://duke.app.box.com
PROTECTIA | 26 diciembre, 2017

Investigadores de la Universidad de los Andes, junto a profesionales de su spin-off Cells for Cells (C4C), desarrollaron una terapia para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca.

A través del uso de células madre del cordón umbilical, científicos chilenos han logrado diseñar una terapia que ayuda al tratamiento y mejora la calidad de vida de pacientes con cardiopatías e insuficiencia cardíaca.

El procedimiento consiste en inyectar por vía endovenosa células madre extraídas de la sangre del cordón umbilical. Lo habitual en experiencias similares es utilizar células obtenidas de la médula ósea.

“Pensamos utilizar células que tuvieran una potencialidad biológica mayor a las que se usaban hasta ahora; entonces llegamos a las células del cordón umbilical: es posible conseguirlas de forma fácil, ya que son donadas por las madres tras el parto”, explica el doctor Jorge Bartolucci, cardiólogo de la Clínica Santa María y uno de los autores de la investigación, en la que también participan la Clínica Dávila, la U. de los Andes y la empresa Cells for Cells.

El cordón umbilical es una rica fuente de células madre, las cuales una vez recolectadas se multiplican a nivel de laboratorio y se congelan para su uso. “Con un solo cordón podemos hacer muchos tratamientos”, precisa Bartolucci.

En la investigación local, que se inició hace cuatro años y en la que participan 30 pacientes con insuficiencia cardíaca, estas células se han inyectado en la mitad de los participantes, mientras un segundo grupo recibía un placebo. En ambos casos, tanto las células madre como el placebo se administraban junto a una terapia farmacológica.

Este procedimiento tarda alrededor de una hora, tras lo cual el paciente queda en observación por cuatro a seis horas, para ser dado de alta y continuar con evaluaciones frecuentes.

“La idea del estudio era probar sobre todo dos aspectos: seguridad y eficacia”, enfatiza Bartolucci. Y ambas cosas se han conseguido. Pese a tratarse de una terapia alogénica, es decir, con células de donante y no del mismo paciente, ha mostrado una baja respuesta inmune y no hubo rechazo.

Entre los pacientes que recibieron las células madre, se observó una mejora en su función ventricular (la capacidad de bombear sangre). “La terapia hace efecto en forma gradual; entre el tercer y sexto mes de tratamiento comienza a producirse una mejoría”. El grupo control no mostró cambios.

“No hemos demostrado, ni nadie lo ha hecho hasta ahora, que esto genera más músculo cardíaco o más vasos sanguíneos, como sí se ha visto en ratas. Pero sí sabemos que los componentes antiinflamatorios que secretan las células tienen un efecto en el músculo enfermo, que hace que mejore su función”, precisa Bartolucci.

Los buenos resultados logrados hasta ahora fueron publicados en la revista científica Circulation Research -perteneciente a la Asociación Estadounidense del Corazón-, una de las más importantes en el área de la cardiología.

Los pasos siguientes son realizar un estudio en un mayor número de pacientes. Eso permitirá definir, entre otras cosas, con qué frecuencia se debe repetir la terapia y cuántas células son suficientes para producir un beneficio claro. “No sabemos cuánto dura el efecto de cada intervención, pero según cada paciente y su nivel de daño y respuesta, debería repetirse con una frecuencia de doce meses”.

Fuente: El Mercurio
PROTECTIA | 29 noviembre, 2017

Crystal Day tenía 26 años cuando le diagnosticaron leucemia mieloide aguda. El primer tratamiento de quimioterapia puso al cáncer en remisión. 3 años y medio después del diagnóstico, el cáncer regresa. Su oncólogo de Seattle Cancer Care Alliance le dijo que su única cura era un trasplante de Células Progenitoras Hematopoyéticas (CPH).

Para aquellos como Day, pacientes con leucemia y otros cánceres de la sangre, los trasplantes de células madre sanguíneas a menudo ofrecen la mejor esperanza de una cura. Pero incluso con este procedimiento de salvar vidas, algunos pacientes pueden recaer, especialmente si los médicos no pueden poner el cáncer en remisión completa antes del trasplante.

Al carecer de un donante compatible en su familia o en el registro nacional de médula ósea, Day recibió un trasplante hace dos años utilizando células de sangre de cordón umbilical, y funcionó: desde entonces no ha tenido cáncer.

Ahora, un nuevo estudio de investigadores del Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM) describe los resultados de Day y otros como ella: pacientes que recibieron trasplantes de células madre de sangre de cordón umbilical o donantes adultos no relacionados en Fred Hutch. Los investigadores revisaron los resultados de 582 pacientes que habían recibido trasplantes de células madre en el Hutch desde 2006, cuando se lanzó el programa de sangre del cordón umbilical del instituto, hasta 2014. Incluyendo el día, 140 de esos pacientes recibieron trasplantes de sangre del cordón umbilical.

El estudio encontró que tales trasplantes pueden tener ventajas más allá de ofrecer una fuente alternativa de células madre para pacientes sin un donante compatible tradicional (parecen funcionar mejor contra la leucemia y el trastorno mielodisplásico relacionado, en pacientes con alto riesgo de recaída después del trasplante de sangre de cordón umbilical).

Estos pacientes, que representan alrededor de un tercio de los que se someten a un trasplante de células madre, tienen lo que se conoce como “enfermedad residual mínima”: (la quimioterapia requerida antes del trasplante no es completamente exitosa para poner su cáncer en remisión, y pequeñas cantidades de la enfermedad permanece). Sólo cerca de un tercio de los pacientes con cáncer detectable en la sangre en el momento del trasplante seguirá vivo tres años más tarde, según un estudio de Hutch de 2013, en comparación con casi las tres cuartas partes de los que no tenían dicha enfermedad residual.

“Pacientes que van a trasplante con enfermedad residual mínima (ERM) tienen resultados desfavorecedores”, señala el Dr. Filippo Milano, investigador de trasplantes del Fred Hutch, autor principal del artículo del NEJM. “Pero este estudio muestra que los pacientes que reciben un trasplante de sangre de cordón umbilical obtienen mejores resultados y menor tasa de recaída que aquellos que reciben trasplante de células madre de parte de un adulto no relacionado”, afirma Milano.

De hecho, los investigadores encontraron que los pacientes en el estudio, con enfermedad residual mínima (cerca de un tercio de los 582) que fueron trasplantados con células de sangre de cordón umbilical eran menos propensos recaída o a fallecer, que aquellos pacientes sin células cancerígenas detectables que también habían recibido trasplante de sangre de cordón umbilical. Aquellos que recibieron un trasplante tradicional de parte de un donante no relacionado fueron, en promedio, más de tres veces propensos a recaída si poseían enfermedad residual mínima que aquellos sin células cancerígenas detectables en sangre, y existía más del doble de probabilidades de deceso.

Para los otros dos tercios de pacientes, aquellos sin enfermedad residual mínima trasplantados con sangre de cordón umbilical y bajo trasplante tradicional percibieron resultados muy similares.

El estudio retrospectivo de los investigadores fue originariamente planeado como una especie de revisión interna, apuntó Milano. Los resultados de los pacientes (especialmente la mejora de supervivencia que el trasplante de sangre de cordón umbilical puede ofrecer para aquellos con alto riesgo de recaída) fueron tan alentadores que decidieron redactar su hallazgo para compartir con sus colegas fuera del Hutch.

“La idea al principio fue solo ver dónde nos encontramos con el Programa de Sangre de Cordón Umbilical”, dijo. “Cuando vimos que los resultados eran muy buenos, muy buenos.”

Un trasplante donde cualquiera es donante

El trasplante de sangre de cordón umbilical ofrece una conocida ventaja por sobre trasplante con donante adulto para el general de la población, comenta el Dr. Colleen Delaney, quien comenzó el Programa de Cordón Umbilical del Centro Fred Hutch en el 2006 y autor del estudio: “Todos tienen un donante de sangre de cordón umbilical.”

Debido a que las células madre en el cordón umbilical están menos desarrolladas que en el adulto, no tienen que “emparejarse” de manera tan estricta con el antígeno leucocitario humano del paciente, o HLA. Los genes del HLA son parte del background genético de cada persona que determina la probabilidad de rechazo de las células madre del donante. Los doctores normalmente buscan una coincidencia 10-de-10 de los genes de HLA entre pacientes y sus donantes pero, si esa perfecta coincidencia no existe entre donante relacionados o no relacionados, suelen apuntar a un match de 8 o 9-de-10. Trasplantes de tales donantes “incompatibles” pueden ser mejor que la posibilidad de no realizar ningún tipo de trasplante, pero mientras estudios, como el de Milano y Delaney, muestran que trasplantes de sangre de cordón umbilical pueden ser la mejor opción para algunos pacientes.

“Esto trae a la mesa el punto de que la sangre de cordón umbilical no debe ser llamada donante alternativo. Los resultados de esta fuente son los mismos que los del donante convencional.” Dijo Delaney. “Este artículo muestra que si tienes una enfermedad de alto riesgo y existe un alto riesgo de recaída post-trasplante, el trasplante de sangre de cordón umbilical puede ser la mejor opción”.

Para Day, ninguna de las fuentes tradicionales era opción para su trasplante. No había HLA compatibles o de cercana compatibilidad en su familia o en el banco nacional de trasplante, Be The Match. Day es de etnia mixta; donantes minoritarios y aquellos de etnia mixta son pobremente representados en el pool de donantes.

Day había oído de los trasplantes de sangre de cordón umbilical pero no sabía mucho de ellos hasta que se volvió claro que era su mejor opción. Cuando encontraron un donante compatible para ella en la base de datos de sangre de cordón umbilical, “fue un alivio” comentó Day.

Dónde se es tratado importa

Como con muchos tipos de cáncer, dónde son tratados los pacientes con leucemia es de importancia para su superviviencia.Pacientes que reciben trasplantes a través del Porgrama de Cordón Umbilical del Hutch tienen cerca de un 70% de supervivencia en general, más alta que la supervivencia reportada en otros centros.“Es muy remarcable”, dice Milano.

Delaney comentó que ella a menudo oye de casos donde se les dice a los pacientes que no tienen un donante compatible dentro de los donantes tradicionales y ninguna otra opción. Espera que más pacientes y doctores consideren los trasplantes de sangre de cordón umbilical.

Fuente: fredhutch.org