Un estudio muestra la seguridad del tratamiento con células madre de sangre de cordón umbilical en niños con autismo

Un estudio de la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke (Estados Unidos) ha mostrado la seguridad del tratamiento con células madre de sangre de cordón umbilical del propio paciente o de un hermano en niños con problemas neurológicos, como autismo o parálisis cerebral.

El objetivo de este ensayo clínico abierto preliminar, puesto en marcha en el año 2017 y autorizado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), es ofrecer el acceso a esta terapia experimental a las familias que hayan conservado la sangre de cordón umbilical de sus hijos en un banco familiar. Posteriormente, se necesitarán ensayos fase III para evaluar científicamente su eficacia.

Por el momento, han probado la seguridad del protocolo de este tratamiento en los niños con problemas neurológicos. Los niños potencialmente elegibles con autismo, parálisis cerebral y otras afecciones relacionadas fueron evaluados a distancia bajo un protocolo de evaluación a través de cuestionarios para los padres, registros médicos y laboratorios.

En el trabajo, liderado por la doctora Joanne Kurtzber, los únicos eventos adversos en los niños fueron reacciones transitorias a las infusiones del tratamiento, que ocurrieron en apenas el 3,9 por ciento de los casos. Ningún niño requirió tratamiento o desarrolló una infección después de la infusión.

El 57 por ciento de los pacientes en este ensayo presentaba autismo, mientras que el 28 por ciento tiene parálisis cerebral y el resto otro tipo de enfermedades como hidrocefalia o apraxia. Con datos actualizados a junio de 2019, 277 de los 1.400 niños que participan en este ensayo han recibido 302 transfusiones de células, 160 de su propia sangre y 117 de hermanos. Las transufsiones fueron realizadas en un día y en general fueron seguras y viables.