Guardaron células madre por prevención y hoy son la clave para el tratamiento de sus hijos con autismo

Investigadores son optimistas al ver avances en el comportamiento de los niños, mejor habilidad cognitiva, y una interacción mejorada en su socialización

Dos niños argentinos, junto a otros de diferentes partes del mundo, hoy participan del estudio llamado “Infusión de sangre del cordón umbilical para niños con trastorno del espectro autista” que se desarrolla en la Universidad de Duke, EEUU. El ensayo clínico está encabezado por la Dra. Joanne Kurztberg, reconocida por sus múltiples investigaciones con células madre, y la Dra. Geraldine Dawson, directora del Centro Duke para el Autismo y el Desarrollo Cerebral, quien ha dedicado su carrera a la investigación sobre el trastorno del espectro autista (TEA).

Los TEA se componen por una diversidad de diagnósticos que varían según los síntomas: el autismo (a veces llamado autismo clásico), el síndrome de Asperger y los llamados trastornos generalizados del desarrollo (TGD).

Se trata de una condición frecuente y se estima que afecta a 1 de cada 100-150 niños en Argentina, una tasa de prevalencia que se repite en todo el mundo. Esta condición neurológica afecta el comportamiento, la interacción y el aprendizaje de quien la tiene.
Por eso, es uno de los temas de mayor interés de los investigadores, quienes aspiran a mejorar la calidad de vida de millones de niños con esta condición.

 

Cómo es el tratamiento con células madre propias

El Protocolo admite pacientes que tienen almacenadas sus propias células madre de cordón umbilical desde el momento de su nacimiento. Así es el caso de Justino, el pequeño argentino de 7 años que hoy está en lista de espera para ser parte del ensayo clínico de la Universidad de Duke.

Cuando nació Justino se recolectó su sangre del cordón umbilical por decisión de mamá y papá, sin ningún indicio del diagnóstico de TEA que llegaría 2 años después.

Esa elección, basada en la prevención y la protección de su hijo, hoy se transforma en una alternativa terapéutica muy valiosa para mejorar la calidad de vida de Justino.

Para Jesica Lozano, mamá del pequeño, es una vía de esperanza: “Si bien sabemos que no es la cura, porque (el autismo) es una condición, tenemos la esperanza de que con este tratamiento se vean mejoras para el objetivo que tenemos para él que es su independencia cuando sea mayor”.

El procedimiento se trata de una única infusión intravenosa de sangre del cordón umbilical autóloga (propia) o alogénica (donante no emparentado) en niños de 2 a 7 años con trastorno del espectro autista.

Hasta el momento, los resultados demuestran que el uso terapéutico de células hematopoyéticas de sangre de cordón umbilical, en este caso, evidencia progresos en el comportamiento de los niños, mejor habilidad cognitiva, y una interacción mejorada en su socialización.

Según la Dra. Geraldine Dawson, el ensayo clínico esté muy cerca de la autorización para su uso clínico abierto, tras haber demostrado una evolución favorable en los niños que participaron del estudio.

Si su aprobación se consigue entre 2020 y 2021 pasará a ser una terapia convencional y podrá ser realizada en cualquier país, de acuerdo su propia regulación, en diferentes unidades de terapias celulares.

 

El efecto positivo de las células madre sobre las conexiones neuronales

Una característica observada en los pacientes con TEA es la inflamación cerebral. Esta inflamación crónica interfiere en la normal comunicación de las neuronas y, podría ser, entre otras, una de las causas del autismo.

Lo más relevante que marca Duke es que las células madre de la sangre de cordón umbilical liberan un elemento químico llamado citoquina que cumple un rol anti inflamatorio sobre esa inflamación crónica. No es que las células se conviertan en neuronas, sino que envían señales para que las neuronas se activen y maduren o formen nuevas conexiones, lo que ayudaría al desarrollo del cerebro de los niños.

Es decir que están demostrando que la infusión en estos pacientes con sus propias células de sangre del cordón umbilical, puede ofrecer a nivel neural, protección, reparación de las células nerviosas y reducción del proceso inflamatorio que está asociado con este desorden.

Fuentes:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02847182
Infobae septiembre 2020