Ensayo avanzado sobre terapia celular

TERAPIA DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL PARA AUTISMO Y PARÁLISIS CEREBRAL
El Centro médico de la Universidad de Duke ha recibido permiso de la FDA (Food and Drug Administration) para ofrecer la terapia de sangre del cordón umbilical para afecciones como el trastorno del espectro autista y la parálisis cerebral en virtud de un ensayo clínico de acceso ampliado. Este protocolo establece un ensayo clínico general (NCT03327467) registrado el 31 de octubre de 2017 que permite a los niños que tienen estos trastornos neurológicos recibir terapia con su propia sangre del cordón umbilical o de un hermano, independientemente de si califican para un ensayo clínico específico.
El registro de este ensayo clínico es un momento decisivo, ya que abre la puerta a que muchos niños que padecen un trastorno neurológico adquirido viajen a la Universidad de Duke para la terapia del cordón umbilical, siempre que tengan una unidad de cordón umbilical que coincida adecuadamente en un banco familiar. La terapia entre hermanos solo requiere una coincidencia parcial, no una combinación perfecta. Este protocolo es una ganancia triple para los pacientes, los bancos de sangre de cordón umbilicales y el Centro médico de la Universidad de Duke.
Para ser considerado para el programa de acceso acelerado de la FDA, la nueva terapia debe tratar una ‘afección grave’ que tenga un impacto sustancial en el funcionamiento diario. Además, debe haber una ‘necesidad médica no cubierta’ porque la afección no se trata adecuadamente mediante alternativas terapéuticas.
La designación de Terapia Avanzada se basa en los resultados de los ensayos clínicos de fase 2. La Universidad de Duke ha realizado múltiples ensayos clínicos que investigan el uso de sangre de cordón umbilical tanto autóloga como alogénica en el tratamiento de la parálisis cerebral y el trastorno del espectro autista.
En los Estados Unidos, los centros para el Control y Prevención de Enfermedades informan que la prevalencia de parálisis cerebral es 1 en 323 niños y la prevalencia del trastorno del espectro autista es 1 en 68 niños. Sin embargo, para participar en el nuevo ensayo clínico, los pacientes deben tener su propia sangre o la sangre del cordón de un hermano preservada en un banco familiar. Hasta la fecha, el único estudio que ha examinado la prevalencia de afecciones médicas entre las familias con sangre de cordón umbilical almacenada en forma privada es una publicación reciente que encuestó a clientes de Cord Blood Registry®. Los autores encontraron que, de 94,803 familias encuestadas, el 4,23% informaron al menos un niño con una indicación de terapia regenerativa con sangre del cordón umbilical. Para afecciones similares al trastorno del espectro autista y la parálisis cerebral, la prevalencia combinada fue del 2,18%.
En todo el mundo, se proyecta que habrá decenas de miles de niños que son elegibles para aprovechar esta nueva vía de tratamiento. Solo en los Estados Unidos, hay más de un millón de unidades de cordón umbilical en el almacenamiento familiar, de modo que si el 2% del inventario corresponde a niños con condiciones elegibles, eso se traduce potencialmente en 20,000 pacientes.